Grande attenzione a medicinali destinati a uso pediatrico

(ANSA) - ROMA, 25 gennaio 2018

Da medicine specifiche per bambini a quelle per le malattie rare, da terapie oncologiche a quelle per il sistema nervoso. Nel 2017, l'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha raccomandato 92 farmaci per l'autorizzazione all'immissione in commercio. È quanto fa sapere l'Ema che sul report 'Human medicines highlights 2017' sottolinea come "molti di questi rappresentano un significativo miglioramento nelle loro aree terapeutiche". Grande attenzione, nel decennale del Regolamento europeo per medicinali a uso pediatrico (EU Paediatric Regulation), è stata data alle terapie per i bambini, con l'autorizzazione, tra gli altri, di Spinraza, il primo farmaco per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), gravissima malattia genetica. Ben 35 dei farmaci autorizzati - si legge nel report che sintetizza le principali raccomandazioni dello scorso anno - avevano una nuova molecola attiva, mai autorizzata prima nell'Unione Europea; 19 erano invece i farmaci orfani destinati alla cura di malattie rare, come Oxervate per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia agli occhi, e Qarziba per il trattamento del neuroblastoma; 51 le estensioni di raccomandazioni ad altri usi terapeutici. Due le terapie avanzate basate su geni o cellule, che offrono nuove opportunità per il trattamento di malattie per le quali si sono dimostrati inutili gli approcci convenzionali, come Spherox, autorizzato per riparare i difetti della cartilagine nel ginocchio. Sei invece sono state le richieste di autorizzazione rifiutate. (ANSA).