TERAPIA GENICA E CELLULARE
Un altro approccio di medicina rigenerativa riguarda la terapia cellulare e genica.
Le terapie cellulari impiegano cellule umane, come se fossero farmaci, per ripristinare cellule o tessuti danneggiati, eliminando così la causa della malattia.
Possono essere utilizzate, ad esempio, le cellule staminali ematopoietiche (da cui originano le cellule del sangue), le staminali del muscolo scheletrico e quelle che danno origine alla pelle.
Il primo esempio di terapia con cellule staminali, usato da decenni, è il trapianto di midollo osseo che viene praticato nel caso di gravi malattie del sangue come anemie, leucemie e linfomi. Il trapianto di midollo osseo consiste nel prelevare il midollo da un donatore sano per ottenere le cellule staminali ematopoietiche da iniettare nel paziente in cui popoleranno il midollo dando origine a cellule del sangue sane.
Le terapie cellulari sono terapie personalizzate, ossia indirizzate a curare in base ai bisogni e alle caratteristiche del paziente, spesso basate sulle cellule stesse del paziente che, con particolari procedure di prelievo, manipolazione e coltivazione in ambienti sterili, possono essere tenute in vita per lunghi periodi di tempo e successivamente somministrate secondo un protocollo prestabilito.
L'obiettivo della terapia genica è quello di curare una malattia genetica, ossia causata da un difetto di uno o più geni e consiste nell'inserimento di una copia del gene sano nelle cellule del paziente. Uno degli esempi di successo ottenuti con la terapia genica riguarda la cura della Ada-SCID, una rarissima malattia causata da un'alterazione del gene Ada che determina un grave difetto immunitario incompatibile con la vita. Grazie alla terapia genica i bambini che soffrono di questa malattia, detti anche “bambini bolla” perché sono costretti a vivere in ambienti isolati e sterili e hanno una sopravvivenza media di 1-2 anni di età, possono oggi sperare in una prospettiva di vita normale.
La terapia genica ha un suo potenziale di applicazione nel campo delle malattie genetiche ma non solo. Oggi, infatti, questo tipo di terapia offre una possibilità di guarigione per malattie rare per le quali fino a poco tempo fa non esisteva alcuna alternativa terapeutica, fra cui l'amaurosi di Leber, una rara malattia genetica che provoca la degenerazione della retina oppure la sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce le cellule del sangue.
